3月28日，博鰲亞洲論壇2024年年會「關註罕見病，促進健康公平可及」分論壇上，中國國際經濟交流中心理事長畢井泉表示，我們每一個人都可能是人群中的大多數，也可能是人群中的極少數。命運的小概率事件會無差別地發生在任何人身上，所以關心罕見病患者就是關心我們自己。

    畢井泉指出，罕見病的突出問題是無藥可用。現在全世界上市的罕見病治療藥物只有八百多種，95%以上的罕見病無藥可用，所以罕見病的藥物開發是一個科學上有意義、現實中有需要但是經濟上難度很大的一個問題，不具備經濟可行性，所以企業投資人都沒有積極性開發罕見病的藥物。

    對此，畢井泉強調，要多方位鼓勵社會資本投入罕見病藥物研發，最重要的是給予投資人專利和數據的保障，如果創新藥的價格不是由企業自主製定，這種市場獨占就沒有意義，專利的保護就失去了本來激勵創新的意義，企業就沒有穩定預期，就不會冒著巨大風險投資藥物的研發，特別是罕見病藥物的研發。

    另一方面，他提出，中國現在公佈的罕見目錄收錄的207種罕見病，只有60種有藥可用，還有62種國外有藥國內沒藥。如何把這62種藥物鼓勵企業到中國來註冊上市，是政府現階段乃至未來數十年內將面臨的問題，同時，政府如何通過引導、補助，降低罕見病用藥的研發及使用成本，也是體現政府人文關懷與普惠價值的重要方面。

    「各級政府都要關註罕見病患者的治療和藥物開發的問題，我們的每一個人也都應該關心關註罕見病患者的治療和藥物開發問題，我想在博鰲論壇期間，我們召開這個會議的意義就在於此。」他說。（杜敬琨）