阿茲海默症是認知障礙症中最常見疾病種類,疾病嚴重影響患者的記憶、認知及自理能力等,醫學界暫時未有根治方法。香港都會大學(都大)健康及護理學院教授共同帶領跨院校、跨學科的國際性團隊研究工作,利用新型納米技術研發基因療法藥物,抑制導致疾病的有害蛋白在患者腦部生產,有效紓緩疾病惡化及緩解症狀。
阿茲海默症是因大腦神經細胞病變而引致大腦功能衰退的疾病,受損的細胞於腦內形成神經斑和纖維結,並產生名為β-澱粉樣蛋白(β蛋白)的有害蛋白,β蛋白的累積會導致腦細胞衰退及死亡。這種病變會影響患者的記憶、理解、語言、學習、計算和判斷能力,隨着病情持續惡化,患者的自理能力會大受影響,可能需要家人的長期照顧。
現時用於治療阿茲海默症的藥物,主要針對治療記憶衰退、認知障礙及理解力喪失等病徵,只能短暫改善患者的認知功能,無法阻止病情惡化,醫學界暫時未有根治方法。
都大健康及護理學院副院長(創新與研究)謝家偉教授與來自不同院校的團隊進行相關醫學研究,團隊成員包括香港城市大學、香港大學、英國劍橋大學醫學院、倫敦帝國學院、倫敦大學學院、新加坡國立大學及香港瑪麗醫院的學者。跨學科團隊成員包括臨床科學家,醫生及藥劑師,糅合創新的納米技術及基因療法,利用小分子干擾核糖核酸(small interfering RNA, siRNA)抑制患者腦內β蛋白的製造和積聚。
由於阿茲海默症患者的大腦會持續製造有害的β蛋白,β蛋白的累積是病情惡化的主要因素,此項基因療法透過藥物在患者體內引進小分子干擾核糖核酸(siRNA),siRNA能針對導致阿茲海默症的基因,阻截腦部製造引起疾病的有害β蛋白,從而減少其積聚,大幅延緩病情惡化。
為了令藥物更安全有效地傳遞至腦部細胞,團隊利用新型納米技術—脂質納米顆粒(Lipid Nanoparticles)滲透及穿越血腦屏障,同時避免被病人自身的免疫系統攻擊,使藥物更穩定地進入腦部細胞及發揮治療作用。現時團隊正透過生物信息學工具設計不同的siRNA基因序列,並進行嚴謹的細胞實驗和動物研究,期望試驗出最佳的治療效果,並把副作用降至最低。
都大健康及護理學院副院長(創新與研究)謝家偉教授說:「這個研究使用創新技術治療目前無法根治及預防的阿茲海默症。通過siRNA基因療法,我們針對疾病的根源解決問題,希望為全球患者及其家屬帶來新的希望。」
頂圖圖説:都大護理及健康學院副院長(創新與研究)謝家偉教授(左三)與來自不同院校的團隊進行阿茲海默症新藥研究。
謝家偉教授期望研究能為未來阿茲海默症的臨床試驗奠定堅實基礎。